美国卫生官员最近批准了两种新的镰状细胞病(SCD)基因治疗方法，给这种疾病带来了治愈的希望。但专家表示，高昂的费用和有限的资源令许多人望而却步。
SCD是一种遗传性疾病，患者体内携带氧气的红细胞畸形，从而阻碍血液流动，导致严重的疼痛和器官损伤，许多重症儿童由于感染或严重失血，可能在5岁之前死亡。
全世界的SCD患者高达数百万人，科学研究表明，SCD在疟疾高发地区很常见，比如非洲和印度。患有SCD的人在感染疟疾时的反应似乎不那么严重。
据估计，印度有100万人患有这种疾病，其中许多人没有机会接受新的基因治疗，这种情况对发展中国家来说并不新鲜，长期以来，由于贫穷，许多人都困于药物和其他治疗方法的限制。
而美国批准的这两种方法，花费都在220万到310万美元之间，因为治疗过程通常涉及几个步骤，并且需要在设备齐全的医院停留更长时间。
第一种治疗方法是Vertex公司的Casgevy，旨在修复导致镰状细胞患者细胞畸形的基因状况，它主要使用一种叫做CRISPR的基因编辑技术。另一种治疗方法是由一家名为Bluebird Bio的公司提供的，虽然不使用CRISPR技术，但它的治疗方案与Vertex类似。
David Altshuler博士是Vertex的首席科学官，他说，虽然新的SCD治疗方法有巨大的“需求”，但这一过程也带来了“挑战”，Vertex正在努力简化治疗过程，使更多的人可以使用它，例如，他的团队正在寻求开发一种药丸形式的药物，其效果与基因编辑方法相似。
但专家提醒，对大部分人来说，更简单的治疗方法可能仍然过于昂贵。
人们呼吁政府和非营利组织参与进来，为患者提供经济援助。
Gautam Dongre居住在印度中部那格浦尔市，他有两个孩子，儿子19岁，女儿13岁，都患有SCD，目前在服用一种叫做羟基脲的药物，这种药物用于防止镰状红细胞的形成，以控制疼痛和其他破坏性影响。
Dongre是印度全国镰状细胞组织联盟的成员，他说，印度农村地区的许多病人在没有得到有效治疗的情况下，在很小的时候就死去了。如果有一天SCD的基因治疗能够进入印度，他希望他的孩子们是第一批得到这种治疗的人。我们在同一个星球上，所有国家的人，无论贫富，都应该能够获得最新的治疗方法。